Εγκρίθηκε στις ΗΠΑ η πρώτη αντικαρκινική θεραπεία που χρησιμοποιεί γενετικά τροποποιημένα κύτταρα των ίδιων των ασθενών. Η τεχνική αφορά για την ώρα μόνο τους πάσχοντες από λεμφοβλαστική λευχαιμία αλλά η ιατρική κοινότητα εκτιμά πως σύντομα παρόμοιες προσεγγίσεις θα εφαρμόζονται και για διαφορετικούς τύπους καρκίνου.

Η Υπηρεσία Διαχείρισης Φαρμάκων και Τροφίμων που ενέκρινε την τεχνική CAR-T της φαρμακευτικής Novartis, χαρακτήρισε την απόφασή της «ιστορική στιγμή» που σηματοδοτεί την είσοδο της ιατρικής σε έναν νέο ορίζοντα.

Η θεραπεία του «ζωντανού φαρμάκου», όπως την αποκαλούν, χρεώνεται από τη Novartis 475.000 δολάρια – τιμή που δικαιολογείται από το 83% των επιτυχημένων κλινικών δοκιμών.

Ο πρώτος ασθενής στον οποίο εφαρμόστηκε η θεραπεία ήταν κυριολεκτικά ετοιμοθάνατος αλλά, πέντε χρόνια μετά, παραμένει υγιής χωρίς καμία επανεμφάνιση του καρκίνου. Συνολικά, από τους 63 ασθενείς που υποβλήθηκαν στην νέα θεραπεία οι 52 παραμένουν «καθαροί» από καρκινικά κύτταρα και τα δεδομένα εξακολουθούν να συλλέγονται καθώς οι ασθενείς παρακολουθούνται σε βάθος χρόνου.

Ο Δρ. Στέφαν Γκρουπ που εφήρμοσε δοκιμαστικά την τεχνική CAR-T στο νοσοκομείο παίδων της Φιλαδέλφειας σχολίασε πως η νέα τεχνική είναι «εντυπωσιακή»: «Δεν έχουμε δει τίποτα παρόμοιο στο παρελθόν», σημειώνει.

Αντίθετα με τις συμβατικές θεραπείες κατά του καρκίνου (χειρουργική αφαίρεση των όγκων, ακτινοβολίες και χημειοθεραπείες) , η προσέγγιση του «ζωντανού φαρμάκου» είναι προσαρμοσμένη στον οργανισμό του κάθε ασθενούς ξεχωριστά.

Στην CAR-T, οι θεράποντες ιατροί τροποποιούν γενετικά τα ίδια τα λεμφοκύτταρα των ασθενών, ώστε να επιτίθενται στα καρκινικά κύτταρα. Στη συνέχεια επανεισάγουν τα λευκά αιμοσφαίρια στον οργανισμό και αυτά αφού πολλαπλασιαστούν «κυνηγούν και σκοτώνουν» τους στόχους τους.

Λόγω του υψηλού κόστους, η τεχνική εγκρίθηκε για τις περιπτώσεις που οι άλλες προσεγγίσεις δεν «καρποφορούν».

«Με τη δυνατότητα να ξαναπρογραμματίζουμε τα ίδια τα κύτταρα του ασθενούς ώστε να επιτίθενται στον καρκίνο, περνάμε ένα νέο όριο της φαρμακευτικής καινοτομίας, με», εξηγεί ο Δρ. Σκοτ Γκότλιεμπ της FDA.

Ωστόσο η θεραπεία έχει και τα ρίσκα της αφού σε ορισμένες περιπτώσεις μπορεί να προκαλέσει σύνδρομο αποδέσμευσης κυτοκίνων που είναι απειλητικό για τη ζωή του ασθενή. Η παρενέργεια αυτή μπορεί ωστόσο να ελεγχθεί με την χορήγηση των κατάλληλων φαρμάκων.

Εκτός από την Αμερική και η ιατρική κοινότητα του Ηνωμένου Βασιλείου χαιρέτισε την απόφαση ως «ένα συναρπαστικό βήμα προς τα εμπρός».

Η ιδέα της γενετικής ενίσχυσης του ανοσοποιητικού συστήματος είναι ο σύγχρονος ακρογωνιαίος λίθος των αντικαρκινικών θεραπειών. Μία ευρεία γκάμα φαρμάκων που «λύνουν τα φρένα» στην φυσική άμυνα του οργανισμού, υιοθετούνται σε ολοένα και μεγαλύτερη κλίμακα παγκοσμίως.

Αυτό που διαφοροποιεί το CAR-T είναι ότι ο επανασχεδιασμός της άμυνας του οργανισμού, γίνεται σε πολύ «χαμηλότερο επίπεδο».

«Πρόκειται για το πρώτο τα πολλά είδη παρόμοιας ανοσοθεραπείας που θα εφαρμόζονται στο μέλλον, σε διαφορετικούς τύπους καρκίνου», εξηγεί ο Δρ. Ντέιβιντ Μαλόουνι, ιατρικός διευθυντής στο Κέντρο Καρκινικής Έρευνας του Fred Hutchinson.